北海康成公布CAN106的Ⅰ期试验积极数据并获NMPA批准开展治疗PNH Ⅰb/II期临床试验

南京2022年2月7日 /美通社/ -- 新春刚过，相信很多朋友都还沉浸在与家人团聚的喜悦之中。而这个假期也一定少不了丰盛的美食相伴，正所谓“每逢佳节长10斤”。对于每一个幸福的家庭来说，每一顿团圆家宴肯定是全家人

北京2022年2月7日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日公布了在新加坡进行的CAN106项目（一种长效重组人源化单克隆抗体，用于治疗补体C5介导的疾病）Ⅰ期单剂量递增（SAD）研究的顶线结果。此项研究共纳入了31名健康志愿者，随机入组六个剂量组（0.25/0.75/2/4/8和12mg/kg CAN106），随访时间至少112天。最终结果证实，CAN106安全并且耐受性良好，没有药物相关的严重不良事件（SAEs）。

CAN106显示出良好的剂量依赖性和药代动力学特性，终末消除半衰期约为32天在给药后24小时内，CAN106导致游离C5(一种激活终末补体途径所需的关键蛋白)的剂量依耐性减少，并能有效抑制CH50最高两个剂量组（8和12mg/kg）中的所有受试者显示游离C5减少>99%这两个队列中的受试者CH50也有>90%的抑制，且这种抑制效应持续了2到4周CH50>90%的抑制阀值就表明经典末端补体途径的完全阻断（Peffault de Latour R et al., Blood. 2015;775-783）补体系统是先天免疫系统的一部分，而许多罕见病与补体系统的失调有关，C5是已经过临床证实的治疗补体系统失调相关疾病的有效靶点 

同时，北海康成在中国的临床试验申请已获得批准，可在中国开展治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的Ⅰb/II期试验PNH是一种致命的罕见疾病，这种疾病因补体系统失调，破坏红细胞而导致溶血在许多国家地区，抗C5的治疗手段比较有限，而在中国，目前尚无获批的PNH长效抗体疗法北海康成在药明生物的赋能下开发了CAN106 北海康成拥有CAN106的全球独家开发和商业化的权利，并计划在全球范围内为PNH以及其他涉及C5补体介导疾病开发CAN106。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，“这些强有力的数据表明CAN106是安全且耐受良好的，可以将健康志愿者体内的C5水平降低至99%以上，同时还能将CH50抑制90%以上这让我们深受鼓舞这些结果证明CAN106对C5介导补体系统的完全功能性阻断，重要的是，该结果还提供了首个验证CAN106作为补体介导疾病潜在治疗方法的人体数据我们期望推动CAN106在中国成为同类首创（first-in-class）的PNH治疗药物，并在PNH治疗选择非常有限的其他市场中成为同类最优（best-in-class）的PNH治疗药物同时，我们也会推动CAN106在其他补体介导疾病方面的全球性临床开发，以成为同类首创（first-in-class）或同类最优（best-in-class）治疗药物”

北海康成首席战略官兼代理首席医学官Gerry Cox 博士说：“这项试验相比其他抗C5疗法数据优越 ，能够支持CAN106进一步在PNH患者中开展临床研究CAN106具有良好的安全性、高活性和长半衰期，支持PNH患者可能将会延长的给药间隔中国对PNH的标准治疗主要是类固醇治疗，极少数情况下还会进行骨髓移植治疗，而CAN106可以为中国的PNH 患者提供有意义的治疗选择中国目前没有批准的长效抗C5疗法，在许多其他国家，获得市场准入的治疗手段也比较有限”

研究简介

这项研究名为“CAN106静脉注射（IV）在健康受试者单剂量递增（SAD）的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）研究”，是一项单中心、单剂量递增研究，纳入了31名健康受试者（23名接受CAN106，8名接受安慰剂）该研究旨在评估CAN106单剂量递增的安全性和耐受性、描述CAN106的PK和PD特性并评估CAN106注射液的免疫原性研究药物的剂量范围为0.25mg/kg至12mg/kg，随访时间为112至196天。

关于CAN106

CAN106是一种创新的长效重组人源化单克隆抗体，结合并中和C5（一种补体系统蛋白），从而防止膜攻击复合物（MAC）的形成，而MAC会导致细胞溶解（破坏）以及其他与PNH相关的症状C5蛋白裂解为C5a以及C5b的时候，MAC被激活，CAN106与C5的特异性结合可以阻断这一过程CAN106表现出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，这表明它具有有效抑制某些补体介导疾病的潜力。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）简介

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种致命的罕见补体系统疾病补体系统本是免疫系统的一部分，通过攻击细胞膜来清除微生物和受损细胞，但它的调节失衡就会导致一些疾病的产生PNH就是一种典型的补体相关疾病，它会导致严重贫血、血栓栓塞、胃肠道疼痛和功能障碍、疲劳、肺动脉高压、肾功能损伤，最终会导致死亡据估计，在西方国家，每年每百万人中有1至2人患有PNH根据《罕见病诊疗指南（2019年版）》，在亚洲，每年每百万人中有大约10人患PNH然而这种疾病的治疗方案目前只有异体骨髓移植以及抗C5单克隆抗体（依库珠单抗和雷夫利珠单抗），而在国内仅有依库珠单抗获批，但因其较高的治疗费用对中国PNH病人仍然不可及。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”, 股票代码 1228.HK）是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症其中包括针对治疗亨特综合症 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁（BA) ，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院 (UMass) 、 LogicBio、华盛顿大学医学部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。

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